近日，PTC Therapeutics发布2023年一季报，报告显示：公司总营收 2.2亿美元 ，同比增长48%；其中产品收入1.88亿美元，同比增长45%；研发费用支出 1.95亿美元 ，同比增长39%。

PTC Therapeutics于2013年在纳斯达克上市， 近一年股价上涨77% ，截至5月21日，该公司市值为 43.31亿美元 。PTC 2022年全年总营收6.99亿美元，同比增长30%；研发投入6.515亿美元，同比增长20%。

PTC的2款重磅产品Translarna和Emflaza2023年一季度贡献了77%的营收，分别为：1.151亿美元（45%）、5460万美元（12%），总计1.697亿美元。

(资料图片仅供参考)

截至2023年3月31日，PTC现金、现金等价物和有价证券为 2.863亿美元 。PTC 预计2023年营收将达到9.4亿美元~10亿美元 。

PTC Therapeutics首席执行官博士Matthew Klein表示：我们很高兴地看到公司第一季度营收增长强劲，有6款产品实现了两位数增长。此外，我们将于2023年第二季度公布4项临床研究数据，其中3项分别是：

PTC923治疗PKU的APHENITY III 期临床试验预计2023年5月公布结果；

针对线粒体疾病相关癫痫发作的MIT-E 2/3期vatiquinone试验，预计2023年第二季度公布研究结果；

针 对 Friedreich共济失调的MOVE -FA III期vatiquinone试验预计2023年第二季度公布结果。

同时，PTC公布了其它管线进展情况：PTC518治疗亨廷顿舞蹈病的PIVOT-HD 2期临床试验正在欧洲和澳大利亚进行招募工作。安慰剂对照试验前12周的中期数据预计2023年第一季度公布。

一季报披露PTC已收到美国FDA对Upstaza的初步反馈，要求提供额外的数据支持。这可能导致2023年一季度公司将第三次提交Upstaza的BLA申请。AAV基因疗法Upstaza于 2022年11月17日 在英国获批上市，当时定价300 万英镑（约366万美元）。

PTC Therapeutics于1998年3月31日注册成立，是一家以科学为导向的全球性生物制药公司，专注于用于转录后控制过程中的口服药、专有的小分子药物的研发。同时该公司特别专注于罕见病药物的开发和商业化。

PTC研发管线